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新闻中心/正文
FDA 四条特别的审评程序（上）
927 人阅读发布时间：2019-03-01 16:43
很多脂质体产品在研发阶段时即收到 FDA 政策上的特别关怀，我们常见的优先审评（Priority Review），突破性疗法（Breakthrough Therapy），加速批准（Accelerated Approval）以及快速通道（Fast Track）有什么含义呢？它们分别具有哪些要求呢？
优先审评
1992 年 FDA 创建了标准审评和优先审评两种方式，标准审评周期为 10 个月，而优先审评的周期仅为 6 个月。
获得优先审评的药物在治疗、诊断或预防重大疾病方面具有更优的安全性或有效性，主要遵从以下几个方面：
1. 在治疗、预防或诊断上有提高有效性的证据；
2. 能消除或显著降低因药物使用而产生的副反应；
3. 患者的依从性增强，对严重不良结果有可预期的改善；
4. 具有在新亚群患者上的安全性和有效性的证据。
2017 年，FDA 共批准 46 个创新药的中有 28 个被指定为优先审评 (约占 61%)。
突破性疗法
由 FDA 于 2012 年 7 月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA) 中第 902 条提出一项新指定内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。
突破性疗法的认定，其初步临床试验证据必须显示该药品在一个或多个「临床有意义」 的终点上具备「实质性改善」。研发中的新药若获得突破性疗法的认定可享受以下待遇：
1. 快速通道药物所享有的所有特权；
2. 从 I 期临床阶段便可得到 FDA 官员的悉心指导；
3. 包括高级管理者在内的组织性承诺。
但是，如果药物在开发后期未能达到期望值，FDA 可撤销其候选药物资格。2017 年，FDA 共批准的 46 个创新药中有 17 个认定为突破性疗法 (约占 43%)。
加速批准
首次于 1992 年实行，后在 2012 年通过《FDA 安全与创新法案》section 901 修订，同意 FDA 通过采用替代终点或中间终点来加速治疗重大疾病药物的批准。
替代终点是指能够替代临床终点指标，反映和预测临床终点变化的指标，如血压、低密度脂蛋白作为替代指标可以预测心血管事件的发生率。虽然替代终点指标可以降低药物研发成本和试验难度，但不是真正的临床终点指标，可能会因为选择不当而导致临床试验失败，因此选择时需特别谨慎。
中间终点多是在比传统接受临床终点出现前时间点观测出结果，一个中间终点的改善一般不会导致发病率和死亡率降低的价值。有时，中间终点显示的治疗效果也可以预测最终的临床结局，这时中间终点起到了替代终点的作用。
替代终点和中间终点的引入为新药审批过程节省了很多时间，如 FDA 可基于实体瘤缩小的证据 (而不再基于患者服用该药后是否能活得更久) 而批准该抗癌新药。2017 年，FDA 共批准的 46 个创新药，其中给予了 6 个产品加速审批（约占 13%）。
快速通道
快速审评通道的设立主要是为了促进治疗重大疾病药物或未满足临床需求药物开发，通过加快药物审评的过程而使这些药物能更早一点到达患者手中。其中，这里的「重大疾病」是指它的存在会影响到患者的生存、日常功能，如果未治疗可能会导致更严重的疾病，如艾滋病 AIDS、阿尔茨海默病、心力衰竭、癌症、癫痫等；而「未满足临床需求的药物」是指能提供一个目前未有的治疗方案或更好的治疗方案 (如更好的疗效、更好的治疗结果)。
研发中的新药若获得 FDA 快速通道的认定，则可享受以下待遇：
1. 更加频繁的与 FDA 开展会议，探讨药物研发计划并收集更多支持上市批准的数据；
2. 收到更多 FDA 关于如何设计临床试验和选择生物标记物等的书面文件；
3. 如果相关标准符合要求，则拥有优先审批权和加速批准权；
4. 滚动式审，即药物申请公司可以提交已完成 BLA 或 NDA 章节，而不是常规的全部章节完成后才可进入审评。
药物快速通道的申请者必须是制药企业，可于研发过程中的任何阶段提出。申请后，FDA 会基于其申请内容在 60 天内回复是否批准。2017 年，FDA 批准的 46 个创新药中有 18 个是经 CDER 快速通道审批的（约占 39%）。
优先审评
1992 年 FDA 创建了标准审评和优先审评两种方式，标准审评周期为 10 个月，而优先审评的周期仅为 6 个月。
获得优先审评的药物在治疗、诊断或预防重大疾病方面具有更优的安全性或有效性，主要遵从以下几个方面：
1. 在治疗、预防或诊断上有提高有效性的证据；
2. 能消除或显著降低因药物使用而产生的副反应；
3. 患者的依从性增强，对严重不良结果有可预期的改善；
4. 具有在新亚群患者上的安全性和有效性的证据。
2017 年，FDA 共批准 46 个创新药的中有 28 个被指定为优先审评 (约占 61%)。
突破性疗法
由 FDA 于 2012 年 7 月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA) 中第 902 条提出一项新指定内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。
突破性疗法的认定，其初步临床试验证据必须显示该药品在一个或多个「临床有意义」 的终点上具备「实质性改善」。研发中的新药若获得突破性疗法的认定可享受以下待遇：
1. 快速通道药物所享有的所有特权；
2. 从 I 期临床阶段便可得到 FDA 官员的悉心指导；
3. 包括高级管理者在内的组织性承诺。
但是，如果药物在开发后期未能达到期望值，FDA 可撤销其候选药物资格。2017 年，FDA 共批准的 46 个创新药中有 17 个认定为突破性疗法 (约占 43%)。
加速批准
首次于 1992 年实行，后在 2012 年通过《FDA 安全与创新法案》section 901 修订，同意 FDA 通过采用替代终点或中间终点来加速治疗重大疾病药物的批准。
替代终点是指能够替代临床终点指标，反映和预测临床终点变化的指标，如血压、低密度脂蛋白作为替代指标可以预测心血管事件的发生率。虽然替代终点指标可以降低药物研发成本和试验难度，但不是真正的临床终点指标，可能会因为选择不当而导致临床试验失败，因此选择时需特别谨慎。
中间终点多是在比传统接受临床终点出现前时间点观测出结果，一个中间终点的改善一般不会导致发病率和死亡率降低的价值。有时，中间终点显示的治疗效果也可以预测最终的临床结局，这时中间终点起到了替代终点的作用。
替代终点和中间终点的引入为新药审批过程节省了很多时间，如 FDA 可基于实体瘤缩小的证据 (而不再基于患者服用该药后是否能活得更久) 而批准该抗癌新药。2017 年，FDA 共批准的 46 个创新药，其中给予了 6 个产品加速审批（约占 13%）。
快速通道
快速审评通道的设立主要是为了促进治疗重大疾病药物或未满足临床需求药物开发，通过加快药物审评的过程而使这些药物能更早一点到达患者手中。其中，这里的「重大疾病」是指它的存在会影响到患者的生存、日常功能，如果未治疗可能会导致更严重的疾病，如艾滋病 AIDS、阿尔茨海默病、心力衰竭、癌症、癫痫等；而「未满足临床需求的药物」是指能提供一个目前未有的治疗方案或更好的治疗方案 (如更好的疗效、更好的治疗结果)。
研发中的新药若获得 FDA 快速通道的认定，则可享受以下待遇：
1. 更加频繁的与 FDA 开展会议，探讨药物研发计划并收集更多支持上市批准的数据；
2. 收到更多 FDA 关于如何设计临床试验和选择生物标记物等的书面文件；
3. 如果相关标准符合要求，则拥有优先审批权和加速批准权；
4. 滚动式审，即药物申请公司可以提交已完成 BLA 或 NDA 章节，而不是常规的全部章节完成后才可进入审评。
药物快速通道的申请者必须是制药企业，可于研发过程中的任何阶段提出。申请后，FDA 会基于其申请内容在 60 天内回复是否批准。2017 年，FDA 批准的 46 个创新药中有 18 个是经 CDER 快速通道审批的（约占 39%）。