阳离子脂质体在基因治疗中的应用
阳离子脂质体可用于介导许多组织细胞的基因转移,既可转染体外培养细胞,也可转染体内组织细胞。DC-Chol/DOPE脂质体和DMRIE/DOPE脂质体在美国和英国已用于基因治疗的临床试验。目前阳离子纳米脂质体-DNA复合物的实际应用课题主要有肿瘤、神经系统疾病、肺部和呼吸道疾病、炎症等方面。
1 在治疗肿瘤方面的应用
阳离子纳米脂质体已广泛用于介导肿瘤(包括黑色素瘤、乳腺癌、卵巢癌、肺癌、胃癌、前列腺癌等)的基因治疗,动物实验或临床实验都取得了一定的效果。
2 在治疗肺部和呼吸道疾病中的应用
肺有一个很大的上皮表面,在阳离子纳米脂质体体内基因转移过程中,肺是目的基因表达水平最高的靶器官。气管内滴注或气雾剂给药可绕过内皮屏障,使基因与呼吸道上皮细胞直接接触,转移给靶细胞。以肺与呼吸道为目标的基因治疗逐步引起了人们的重视。
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